幹細胞研究目標為治療疾病，再生醫學或細胞治療研究應運而生。
幹細胞研究目標很明確，就是要改善患者健康、治療疾病，透過臍帶血中的幹細胞移植來達到此目的。過去20年來，許多血液腫瘤科醫師以造血幹細胞治療血液性疾病，例如多發性骨髓瘤、非何杰金氏淋巴瘤、急性骨髓性白血病、何杰金氏淋巴瘤、急性淋巴性疾病、再生不良性貧血、骨髓發育不良症候群，以及非惡性血液疾病，如鐮刀形紅血球貧血症等，相關的移植統計數據如圖一。
幹細胞移植越早進行，效果越好。臍帶血配對容易，解凍即用，比骨髓更為迅速。
富比士(Forbes)2009年6月專題報導，目前治療惡性疾病的方法有三，一是高劑量的化療，二是自體細胞移植(autologous cell transplant)，三是使用配對成功的異體幹細胞來移植治療。幹細胞移植已證實是目前治療急性骨髓性白血病(AML)最好的方法，相關文獻也發表於美國醫藥協會期刊 (JAMA，2009，301(22)；2349-2361)。
以骨髓移植治療白血病可說是和時間賽跑，臨床發現：白血病病患發病初期以人類白血球組織抗原分型(HLA-typing)完全配對者(8/8)移植成效最好，統計顯示5年存活率可達50%，若到了發病中期再治療，就算配對成功，治療效果也有限，存活率更低，因此越早開始治療，效果越好(圖二)。
第七屆國際臍帶血移植學術研討會指出，HLA配對與有核細胞總數對於臍帶血幹細胞移植成功率都是同等重要的。臍帶血幹細胞低溫儲存，需要時解凍移植即可保持良好細胞活性。此外，使用臍帶血幹細胞不一定要HLA-Typing完全配對才可，因此臍帶血移植比骨髓移植更能掌握移植的黃金時間。
AABB(2007年3月) 指出，世界上許多國家沒有足夠的捐贈者提供血液做治療，於是學者想到利用胚胎幹細胞製造更多的紅血球來治療血液疾病，日後發現幹細胞能夠分化成我們想要的組織或器官，開啟了細胞治療(再生醫學)新紀元(圖三)。
幹細胞特性為增生與分化。目前研究已有分化心肌、心瓣膜、胰臟β 細胞、軟骨和骨骼細胞等成功經驗，此外，以幹細胞治療發炎性腸道疾病與遺傳性貧血的研究也愈來愈多。
科學雜誌(Science，2006，311(5769)：1880-1885)“Stem Cells and Their Niches”文章中提及：幹細胞除了可以自我增生之外，也能夠分化為不同種類的成熟細胞(圖四)。一個70公斤重的成年人約有數十億的幹細胞，其中約有1億到2億是造血幹細胞。成人的CD34+造血幹細胞數量約為白血球數量的0.01-0.1%，但在新生兒體內，此比例提高到1%，遠高於成年人。
研究發現幹細胞已能分化出人類心肌細胞，以自體幹細胞治療女性心肌缺血患者有顯著療效。
幹細胞治療應用愈來愈廣，最新研究指出胚胎幹細胞可以培育出類心臟細胞，修補心臟缺損的組織。2007年Circulation Research提到幹細胞已能夠分化出人類心肌細胞，長成附帶血管的心臟，未來以人體移植為目標。美國芝加哥洛許大學(Rush University)醫學中心已成功使用自體幹細胞治療慢性心肌缺血患者，結果發現此一幹細胞療法對女患者有顯著效果。許多生技公司如Medistem Laboratories開發從肌肉、骨髓和脂肪中萃取成體幹細胞，作為培養心瓣膜細胞的來源(新聞來源：Business Journal of Phoenix, 2006年9月15日)。
新科學家(New Scientist) 於2009年6月發表的文章指出，從老鼠的幹細胞成功培養出心肌組織，不但會跳動，接上人工血管後也能正常運作(圖五)。
韓國研究團隊成功採集新生兒臍帶血幹細胞，分化出促進胰島素分泌的胰臟β細胞，這對糖尿病患者來說是一大福音(Biochemical and Biophysical Research Communications,2007)。日本東京大學也成功從胎盤和臍帶血採集幹細胞，分化出軟骨和骨骼，這些研究未來都將進一步進行人體試驗。新英格蘭醫學期刊(NEJM,2009，361(25))指出美國國家衛生研究院(NIH)贊助許多幹細胞研究計畫，但多以白人為實驗對象，未來幹細胞研究應廣泛應用至亞洲人、非洲人以及其他種族。
輝瑞大藥廠2009年12月併購Athersys幹細胞研發公司，並設立再生醫學部門，目標是預防或治療發炎性腸道疾病。他們不直接使用成體幹細胞，而是利用幹細胞分泌的蛋白質，來幫助預防或修護消化道瘜肉症所產生的潰瘍性結腸炎。此外，美國沙克研究所(Salk Institute)科學家成功從先天性再生不良性貧血(又名范康尼貧血，即基因異常導致的遺傳性貧血，由於骨髓失去功能，導致造血細胞無法分化成血球細胞)的患者身上採集幹細胞，誘導為多能幹細胞(Multipotent Stem Cell)，再注入患者，這是結合自體幹細胞和基因治療的經典案例 (AABB Smart Brief，2009年6月)。
另外，中國大陸已經有許多利用幹細胞治療脊椎神經傷害的案例，甚至有美國病患也前往治療。幹細胞治療疾病的可能性也延伸到腦性麻痺，已有案例指出兩歲的重度腦麻病患，在接受自體臍帶血幹細胞移植之後，能夠開口說話，並且正常行走，該研究由杜克大學與Joanne Kurtzburg的研究團隊持續進行中。
以自動儲存槽儲存臍帶血，幹細胞的回收率與活性較高
幹細胞治療研究如雨後春筍，最重要的是把握黃金時間儲存幹細胞，並確保10年或20年後幹細胞活性。
在現實生活中，小嬰兒出生後，我們只有15分鐘來收集臍帶血避免血液凝結；接下來的24到48小時內，將細胞長期保存於-196°C的液態氮。幹細胞這麼珍貴，臍帶血儲存設備可以避免短暫的熱效應現象(TWEs)，避免影響幹細胞功能和活性，對於長期保存臍帶血而言非常重要。
紐約捐血中心(NYBC)指出目前最好的冷凍保存方法是使用BioArchive自動儲存槽系統，也就是將幹細胞儲存於-196°C液態氮，這種方式只會損失約2%的幹細胞，明顯降低幹細胞損失(圖六)。使用自動分離系統(AXP)處理的細胞回收率高達98%，也因為大幅減少TWEs(圖七)， 使解凍後活性高達96%。
結語
再生醫學帶給大家許多希望，雖然科學上仍然有諸多待解之謎，但細胞治療在血液性以及非血液性疾病應用，將有重大突破。
我們鼓勵大家預先儲存臍帶血，但是臍帶血銀行務必提供兩個重要服務：
1. 儲存並且保持臍帶血的活性；
2. 確認臍帶血幹細胞適用於該名存戶或病患；
而-196°C液態氮的BioArchive自動儲存槽能完整保存幹細胞數量與活性，可做為消費者以及醫師們的參考。
轉自幹細胞達人部落格：http://stemcell.pixnet.net/blog
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